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治疗肌肉萎缩症初现曙光

2007-04-03 来源:光明日报  我有话说

本报讯(通讯员吴琼洁  记者潘剑凯)脊髓性肌肉萎缩症的治疗目前在医学上还是个“死角”,来自浙江大学医学院附属第二医院的杨之明博士经过3年的研究,从生姜、咖喱中粹取化合物ASC-J9,注射入肌肉萎缩症老鼠体内,老鼠的症状竟然复原。这项研究成果为目前无药可治、只能看着病情恶化的肌肉

萎缩患者提供了治疗希望。

据介绍,这一研究成果发表在全球科学界最有名望的《自然》系列杂志之一的《自然医学》(NatureMedicine)上,它的第一作者是由浙江大学医学院推荐赴美国罗切斯特大学医学中心进行研究的杨之明博士,合作者是他的导师、美国罗切斯特大学的张传祥教授。

据杨之明博士介绍,脊髓性肌肉萎缩症(SBMA)也被称为肯尼迪氏病,主要表现为近端肌肉萎缩的球麻痹和肌束震颤。这种病全球每4万人中便有1例,主要的发病年龄段在30-50岁之间。它和男性荷尔蒙受体的胺基酸变长有关,一般男性荷尔蒙受体有20多个胺基酸,而此类患者基因突变,有40多个胺基酸。太长的胺基酸会卷成一团,沉淀在神经元细胞核中,使神经无法正常运作,患者从20岁出现肌肉萎缩症,到后来只能坐轮椅,动不了、头不能转、说话困难,没有治疗的希望。据悉,杨之明博士在美国进行3年的实验,发现从生姜、咖喱中粹取化合物ASC-J9,纯化修改后活性增加100倍,会将男性荷尔蒙受体分解,使其不会集中在神经元细胞核上,脊髓性肌肉萎缩症状因此复原过来。研究团队将导致人类脊髓性肌肉萎缩症的基因转殖到老鼠体内,老鼠开始出现在木杆上走不稳的肌肉萎缩症状,注射ASC-J9后,老鼠的症状复原,肌肉力量和活动能力更能恢复至几乎与一般老鼠无

异。杨之明博士说,由于脊髓性肌肉萎缩症和男性荷尔蒙有关,过去已知有基因缺陷的患者在青春期就要用手术或药物去势,承受巨大痛苦。目前用来治疗肝癌、前列腺癌的药物17-AAG,治疗脊髓性肌肉萎缩症患者看似有效,但有抗癌药物的严重副作用。而ASC-J9这种化合物不仅能使肌肉萎缩症老鼠复原,对老鼠的生殖功能也影响极小。若临床试验证实疗效,ASC-J9可望成为全世界第一种真正可以用于治疗肌肉萎缩症的药物。

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